与病人面谈 – 脊髓性肌肉萎缩（SMA）

姓名：DAVID LOREDANA  

性别：女

国籍：罗马尼亚

年龄：8岁

入院治疗原因：13个月大，当David第一次开始学着走路的时候，她的父母注意到她不平衡要摔倒。她的症状一年一年不断恶化。医生们说，一些年后，她将死亡。

诊断：脊髓性肌肉萎缩- Kugelberg Welander (2002)和Secondary Pseudohypertraphy

治疗前（2006年6月30日）：David移动双腿很艰难。她不能走路。当她躺下来时，她移动双腿很艰难。她不能从躺着的状态起床。她不能控制膀胱，经常尿湿裤子。她的后背肌肉虚弱。双臂只能举起1公斤重的东西8到10次。不能用双手和双膝盖起床或不能用双手和双膝盖站立。她移动双踝有问题。把双腿抬离床非常艰难。不能自已穿衣服。能移动双手和手指，但是双手的力量不足以拿着一张纸或支笔。她左腿比右腿小。左腿非常虚弱，右腿也受到了损伤，因为她不得不用它弥补左腿的力量不足。

治疗：脐带血干细胞和神经生长因子

治疗后(2006年7月23日)：在治疗的月末，她能自已从躺着坐起来。能更多地移动左腿和右腿。她背部肌肉加强了，她能用双手和双膝盖站立。她的双臂变得更加强壮，她能1次举起1公斤重的东西40次. 她的双踝变得更加强壮。她能抬起双腿。

查看视频：治疗后1，治疗后2，治疗后3，治疗后4，治疗后5

（2006年7月28日）：所有的运动都有一点进步，包括她现在能1次举起1公斤重的东西100次了。

查看视频：2治疗后1，2治疗后2，2治疗后3

（2006年11月26日 – 在罗马尼亚用英语翻译）：她现在能在她不得不去洗手间前告诉什么时候她要去。她能抓住一支笔，抓住电话，甚至能写字。她的左腿变大了几乎与右腿一样大了。右腿变更好了，因为现在她能使用双腿了。她站得更久了，但仍不能走路。David对于她膀胱控制和她手运动的进步太高兴了。但对于她的父母，最重要的是疾病停止了它的恶化进程。

查看视频：3治疗后1，3治疗后2，3治疗后3，3治疗后4，3治疗后5

中国干细胞新闻网提示：因为非常普遍，当病人在治疗结束后离开时，他们取得了一些进步但那些只是一个开始。中国干细胞新闻网能在几个月后去罗马尼亚随访这个病人，以发现治疗后更多新的进步。这是北科生物技朮干细胞治疗的第一例SMA国外病例，中国干细胞新闻网可以进行随访。非常令人振奋的是干细胞治疗不仅立即有效，而且在病人回家后的两个半月继续显示更多的改善。对于衰退性疾病，我们多次看到在治疗期间或治疗不久后有进步，但后来就停止了。SMA的治疗与脊髓损伤有些相似，主要的进步在治疗后的几个月后出现。因为David的家里没有人能说英语，他们为了治疗带来了家里的一个朋友做翻译。他在开始的两个视频系列中说话。在我们访问罗马尼亚期间的视频，我们请另一个病人Iordache Razvan (Gabi)为我们做翻译。